2021年日本获批上市新药盘点

　　截至2021年11月30日，日本独立行政法人医药品医疗器械综合机构（PMDA）共批准52款新药上市，包括新活性成分（new active ingredient）、疫苗以及血液制品等，其中全球首次批准的新药有7款。在所有新获批上市的药物中，有20款新药被授予孤儿药资格。

　　抗肿瘤药物

　　1.Calquence（acalabrutinib）

　　1月22日，PMDA批准了阿斯利康的抗肿瘤药物Calquence上市，用于治疗复发或难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）成人患者。Calquence于2017年10月获美国FDA加速批准上市。

　　2.Alunbrig（brigatinib）

　　1月22日，PMDA批准了Takeda Pharmaceutical Company Limited的Alunbrig上市，作为一线和二线治疗药物，用于治疗不可切除性、晚期或复发性间变性淋巴瘤激酶融合基因阳性（ALK+）非小细胞肺癌（NSCLC）患者。Alunbrig于2017年4月获美国FDA加速批准上市。

　　3.Remitoro（denileukin diftitox）

　　3月23日，PMDA批准了Eisai Co.， Ltd.的Remitoro上市，用于治疗复发性或难治性外周T细胞淋巴瘤（PTCL）和复发或难治性皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）。

　　4.Vitrakvi（larotrectinib sulfate）

　　3月23日，PMDA批准了Bayer Yakuhin， Ltd.的Vitrakvi上市，用于治疗神经营养性酪氨酸受体激酶（NTRK）融合基因阳性的晚期或复发性实体瘤。该药被指定为孤儿药，此前已于2018年11月获FDA批准，是FDA批准的第一个口服TRK抑制剂，该药是一种与肿瘤类型无关的“不限癌种、广谱的”靶向抗癌药。

　　5.Darzquro（daratumumab/vorhyaluronidase alfa）

　　3月23日，PMDA批准了Janssen Pharmaceutical K.K.的Darzquro上市，用于治疗多发性骨髓瘤。

　　6.Polivy（polatuzumab vedotin）

　　3月23日，PMDA批准了Chugai Pharmaceutical Co.， Ltd.的Polivy上市，联合苯达莫司汀（bendamustine）和利妥昔单抗（rituximab）治疗复发性或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）。该药被指定为孤儿药。Polivy于2019年6月获FDA加速批准上市。

　　7.Pemazyre（pemigatinib）

　　3月23日，PMDA批准了Incyte Biosciences Japan GK的Pemazyre上市，用于治疗在接受抗癌化疗后病情恶化、携带FGFR2融合基因的不可切除性胆管癌（BTC）患者。该药被指定为孤儿药，此前于2020年4月获FDA批准上市。

　　8.Tazverik（tazemetostat hydrobromide）

　　6月23日，PMDA批准了Eisai Co.， Ltd.的Tazverik上市，用于治疗复发性或难治性EZH2基因突变阳性滤泡性淋巴瘤（FL），但仅限于标准治疗不适用的患者。2020年6月，FDA加速批准该药物用于治疗2种不同的滤泡性淋巴瘤适应症。

　　9.Lutathera（lutetium （177Lu） oxodotreotide）

　　6月23日，PMDA批准了Fujifilm Toyama Chemical Co.， Ltd.的Lutathera，用于治疗生长抑素受体阳性的神经内分泌肿瘤。该药已于2018年获FDA批准上市，用于治疗胃肠胰神经内分泌肿瘤（GEP-NETs）。

　　10.Unituxin（dinutuximab）

　　6月23日，PMDA批准了Ohara Pharmaceutical Co.，Ltd.的Unituxin上市，用于治疗神经母细胞瘤。该药被指定为孤儿药，此前于2015年3月获FDA批准上市。

　　11.Hiyasta（tucidinostat）

　　6月23日，PMDA批准了Huya Japan G.K.的Hiyasta上市，用于治疗复发性或难治性成人T细胞白血病/淋巴瘤。该药被指定为孤儿药。Hiyasta是我国首个获批上市的原创化学新药，也是全球首个亚型选择性组蛋白去乙酰化酶（HDAC）口服抑制剂。

　　12.Retevmo（selpercatinib）

　　9月27日，PMDA批准了Eli Lilly Japan K.K.的Retevmo上市，用于治疗RET融合基因阳性不能切除的晚期或复发性非小细胞肺癌。该药被指定为孤儿药，此前于2020年5月获FDA批准上市。

　　13.Raiatt MIBG-I 131（3-Iodobenzylguanidine）

　　9月27日，PMDA批准了Fujifilm Toyama Chemical Co.， Ltd.的Raiatt MIBG-I 131上市，用于治疗不能切除的MIBG阳性嗜铬细胞瘤/副神经节瘤。该药被指定为孤儿药。

　　14.Padcev（enfortumab vedotin）

　　9月27日，PMDA批准了Astellas Pharma Inc.的Padcev上市，用于治疗癌症化疗后疾病发生进展的不可切除的尿路上皮癌。2019年12月，Padcev获FDA加速批准上市。

　　15.Megludase（glucarpidase）

　　9月27日，PMDA批准了Ohara Pharmaceutical Co.， Ltd.的Megludase上市，用于治疗因甲氨蝶呤/亚叶酸补救性治疗导致的甲氨蝶呤清除延迟的患者。该药被指定为孤儿药。

　　激素类、代谢病（包括糖尿病、骨质疏松、痛风、先天性代谢异常）药物

　　1.Sogroya（somapacitan）

　　1月22日，PMDA批准了Novo Nordisk Pharma Ltd.的Sogroya上市，用于治疗成人生长激素缺乏症（仅用于严重病例）。Sogroya分别于2020年8月28日和2021年3月31日获FDA和EMA批准。值得一提的是，在治疗成人GHD方面，Sogroya是第一个每周只需皮下注射一次的人生长激素（hGH）疗法。

　　2.Hunterase ICV（idursulfase beta）

　　1月22日，PMDA批准了Clinigen K.K.的Hunterase ICV注射液上市，用于治疗II型粘多糖症（亨特综合征）。该药被指定为孤儿药。Hunterase ICV注射剂是全球首次批准，是世界上第一种也是唯一一种治疗粘多糖病II型病中枢神经系统症状的药物。

　　3.Isturisa（osilodrostat phosphate）

　　3月23日，PMDA批准了Recordati Rare Diseases Japan K.K.的Isturisa上市，用于经手术治疗无效或者接受手术后症状依然存在的库欣病成年患者。该药分别于2020年1月9日和2020年3月6日获EMA和FDA批准上市。

　　4.Ostabalo（abaloparatide acetate）

　　3月23日，PMDA批准了Teijin Pharma Limited的Ostabalo上市，用于治疗具有高骨折风险的骨质疏松症。

　　5.Izcargo（pabinafusp alfa）

　　3月23日，PMDA批准了JCR Pharmaceuticals Co.， Ltd.的Izcargo上市，用于治疗II型粘多糖症（亨特综合征）。该药被指定为孤儿药。Izcargo是世界上首款获批的能够穿越血脑屏障的重组艾杜糖醛酸硫酸酯酶（IDS）替代疗法。

　　6.Twymeeg（imeglimin hydrochloride）

　　6月23日，PMDA批准了Sumitomo Dainippon Pharma Co.， Ltd.的Twymeeg上市，用于治疗2型糖尿病。

　　Twymeeg靶向线粒体功能障碍，是一款具有双重作用机制的新型口服降糖药，通过胰腺作用和胰腺外作用发挥降低血糖效果。该药为全球首次批准。

　　7.Givlaari（givosiran sodium）

　　6月23日，PMDA批准了Alnylam Japan K.K.的Givlaari上市，用于治疗急性肝卟啉症。该药被指定为孤儿药，此前分别于2019年和2020年获FDA和EMA批准上市。

　　8.Nexviazyme（avalglucosidase alfa）

　　9月27日，PMDA批准了Sanofi K.K.的Nexviazyme上市，用于治疗庞贝氏病。该药被指定为孤儿药，此前于2021年8月获FDA批准上市。

　　心血管系统疾病，抗帕金森，抗老年痴呆症药物

　　1.Emgality（galcanezumab）

　　1月22日，PMDA批准了Eli Lilly Japan K.K.的Emgality，用于预防偏头痛发作。Emgality于2018年9月获美国FDA批准，用于预防性治疗成人偏头痛。2019年6月，Emgality再获美国FDA批准，用于治疗成人发作性丛集性头痛（ECH）。值得一提的是，Emgality是第一个治疗ECH的药物，也是第一个可治疗两种不同头痛疾病的CGRP抗体药物。

　　2.Verquvo（vericiguat）

　　1月23日，PMDA批准了Bayer Yakuhin， Ltd.的Verquvo，用于慢性心力衰竭的治疗（仅用于接受慢性心力衰竭标准治疗的患者）。该药此前分别于2021年1月和7月获FDA和EMA批准上市。

　　3.Aimovig（erenumab）

　　6月23日，PMDA批准了Amgen K.K.的Aimovig上市，用于预防偏头痛发作。Aimovig是全球首个也是唯一一个获批抗CGRP偏头痛药物，该药已于2018年5月获FDA批准上市。

　　4.Ajovy（fremanezumab）

　　6月23日，PMDA批准了Otsuka Pharmaceutical Co.， Ltd.的Ajovy上市，用于成人偏头痛的预防性治疗。该药于2018年9月获FDA批准上市，用于成人偏头痛的预防性治疗，成为第二款上市的抗CGRP偏头痛药物。

　　5.Vynmac（tafamidis）

　　9月27日，PMDA批准了辉瑞的Vynmac上市，用于治疗野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）成人患者。该药此前于2011年在欧盟获批上市，商品名为Vyndaqel。

　　呼吸系统药物、抗过敏药物（不含皮肤病）、感觉器官药物（炎症性疾病）

　　1.Orladeyo（berotralstat hydrochloride）

　　1月22日，PMDA批准了OrphanPacific， Inc.的Orladeyo上市，用于12岁及以上儿童和成人患者遗传性血管水肿（HAE）的预防。该药被指定为孤儿药。Orladeyo是日本获批的唯一一款预防HAE的药物。FDA已于2020年12月批准该药在美国上市。

　　2.Joyclu（diclofenac etalhyaluronate sodium）

　　3月23日，PMDA批准了Seikagaku Corporation的Joyclu上市，用于治疗膝关节和髋关节骨关节炎。该药是日本批准的首个关节功能改善剂。

　　3.Cibinqo（abrocitinib）

　　9月27日，PMDA批准了辉瑞的Cibinqo上市，用于治疗对现有疗法应答不足的12岁及以上的中度至重度特应性皮炎（AD）青少年和成人患者。2021年9月，Cibinqo在英国获得全球首批。

　　4.Saphnelo（anifrolumab）

　　9月27日，PMDA批准了AstraZeneca K.K.的Saphnelo上市，用于治疗对现有治疗反应不足的系统性红斑狼疮（SLE）成人患者。Saphnelo是第一个也是唯一一个在日本获批的I型干扰素受体拮抗剂。该药已于2021年8月获FDA批准上市，用于治疗中度至重度SLE成人患者。

　　5.Tavneos（avacopan）

　　9月27日，PMDA批准了Kissei Pharmaceutical Co.， Ltd.的Tavneos上市，用于治疗两种主要的抗中性粒细胞胞浆自身抗体（ANCA）相关血管炎：显微镜下多血管炎（MPA）和肉芽肿伴多血管炎（GPA）。Tavneos是一款口服给药的选择性补体C5a受体（C5aR）抑制剂，并在全球范围内首次获得批准。该药被指定为孤儿药。

　　胃肠道、皮肤科、免疫抑制剂等药物

　　1.Musredo（molidustat sodium）

　　1月22日，PMDA批准了Bayer Yakuhin， Ltd.的Musredo上市，用于治疗肾性贫血。该药是一种HIF-PH抑制剂，可促进内源性促红细胞生成素生成，改善铁的吸收、利用，降低铁调素，不受炎症对血红蛋白及红细胞生成的消极影响，有效促进红细胞生成。

　　2.Adlumiz（anamorelin hydrochloride）

　　1月22日，PMDA批准了Ono Pharmaceutical Co.， Ltd.的Adlumiz上市，用于治疗非小细胞肺癌、胃癌、胰腺癌、结直肠癌等恶性肿瘤患者的癌症恶病质。Adlumiz是全球首个被批准的治疗癌症恶病质的药物。

　　3.Upasita（upacicalcet sodium hydrate）

　　6月23日，PMDA批准了Sanwa Kagaku Kenkyusho Co.， Ltd.的Upasita上市，用于治疗血液透析患者的继发性甲状旁腺功能亢进。

　　4.Revestive（teduglutide）

　　6月23日，PMDA批准了Takeda Pharmaceutical Company Limited的Revestive上市，用于治疗短肠综合征成人患者。该药被指定为孤儿药，并已于2012年获欧盟批准上市。

　　5.Moizerto（difamilast）

　　9月27日，PMDA批准了Otsuka Pharmaceutical Co.， Ltd.的Moizerto上市，用于治疗特应性皮炎。

　　泌尿生殖系统药物

　　1.Zymso（dimethyl sulfoxide）

　　1月22日，PMDA批准了Kyorin Pharmaceutical Co.， Ltd.的Zymso上市，用于改善与膀胱有关的慢性盆腔疼痛和不适；间质性膀胱炎（汉纳型）患者的下尿路症状，如持续排尿冲动和尿频。该药被指定为孤儿药。

　　2.Rekovelle（follitropin delta）

　　3月23日，PMDA批准了Ferring Pharmaceuticals Co.， Ltd.的Rekovelle上市，用于控制接受辅助生育手术后的妇女的卵巢刺激。该药已于2016年获EMA批准上市。

　　放射性药物

　　1.Axumin（fluciclovine （18F））

　　3月23日，PMDA批准了Nihon Medi-Physics Co.， Ltd.的放射性诊断试剂Axumin上市，用于疑似新确诊的恶性胶质瘤患者的肿瘤诊断（仅用于磁共振成像计划进行肿瘤切除时支持确定肿瘤切除范围）。该药已于2016年5月获美国FDA批准上市。

　　中枢/外周神经系统药物（不包括麻醉药物）

　　1.Uplizna（inebilizumab）

　　3月23日，PMDA批准了Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation的Uplizna上市，用于预防视神经脊髓炎谱系障碍（包括视神经脊髓炎）的复发。该药被指定为孤儿药。2020年6月，Uplizna获FDA批准上市。

　　2.Evrysdi（risdiplam）

　　6月23日，PMDA批准了Chugai Pharmaceutical Co.， Ltd.的Evrysdi上市，用于治疗脊髓性肌肉萎缩。该药被指定为孤儿药。值得一提的是，Evrysdi是第一个治疗SMA的口服疗法，也是第一个可在家给药的SMA疗法。该药分别于2020年8月和2021年3月获FDA和欧盟批准上市。

　　疫苗（仅用于预防感染）、抗毒素血清等

　　1.Comirnaty（tozinameran）

　　2月14日，PMDA紧急特别批准了Pfizer Japan Inc.的Comirnaty上市，用于预防SARS-CoV-2感染引起的疾病（COVID-19）。该疫苗已于2020年获FDA紧急使用授权。

　　2.Silgard9（recombinant adsorbed 9-valent human papillomavirus virus-like particle vaccine）

　　7月21日，PMDA批准了MSD K.K.的Silgard9上市，用于预防由人类乳头瘤病毒6型、11型、16型、18型、31型、33型、45型、52型和58型感染引起的宫颈癌及其前体病变和原位腺癌；外阴上皮内瘤和阴道上皮内瘤；尖锐湿疣。

　　3.COVID-19 Vaccine Moderna（CX-024414）

　　5月21日，PMDA紧急特别批准了Takeda Pharmaceutical Company Limited的COVID-19 Vaccine Moderna上市，用于预防由SARS-CoV-2感染引起的疾病（COVID-19）。该疫苗已于2021年1月获EMA批准，并于2021年12月获FDA紧急使用授权。

　　4.Vaxzevria（COVID-19 vaccine）

　　5月21日，PMDA紧急特别批准了阿斯利康的Vaxzevria上市，用于预防由SARS-CoV-2感染引起的疾病（COVID-19）。该疫苗已于2021年1月获EMA批准。

　　抗菌、抗病毒（不含艾滋病）、抗真菌、抗原虫、驱虫药物

　　1.Recarbrio（relebactam hydrate/imipenem hydrate/cilastatin sodium）

　　6月23日，PMDA批准了MSD K.K.的Recarbrio上市，用于治疗对Recarbrio敏感的大肠杆菌、柠檬酸杆菌、克雷伯氏菌、肠球菌、沙雷氏菌、铜绿假单胞菌和不动杆菌属（限于对碳青霉烯类抗菌药物耐药的菌株）感染的患者。该药被指定为孤儿药，并已于2019年7月获FDA批准上市。

　　2.Ronapreve（casirivimab/Imdevimab）

　　7月19日，PMDA紧急特别批准了Chugai Pharmaceutical Co.， Ltd.的Ronapreve上市，用于治疗SARS-CoV-2感染引起的疾病。这是Ronapreve在全球范围内的首次获批。

　　3.Xevudy（sotrovimab）

　　9月27日，PMDA紧急特别批准了GlaxoSmithKline K.K.的Xevudy上市，用于治疗SARS-CoV-2感染引起的疾病。该药已于2021年5月获FDA授予紧急使用授权。

　　血液制品

　　1.Nuwiq（simoctocog alfa）

　　1月22日，PMDA批准了Simoctocog alfa （genetical recombination的Nuwiq上市，用于控制凝血因子VIII缺乏患者的出血倾向。该产品已于2019年9月获美国FDA批准。

　　2.Lynspad（lyophilized human alpha1-proteinase inhibitor concentrate）

　　1月22日，PMDA批准了Grifols Therapeutics LLC的Lynspad上市，用于治疗严重的α1-抗胰蛋白酶缺乏症患者。该药被指定为孤儿药。

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　　(责任编辑：张可欣)