欧盟批准赛诺菲Enjaymo(sutimlimab)上市治疗冷凝集素病

　　2022年11月18日讯 / 香港迈极康hkmagicure / -- 11月17日，（Sanofi）宣布，欧盟委员会(EC)已批准Enjaymo(sutimlimab)的上市许可，用于治疗冷凝集素病(CAD)成年患者的溶血性贫血。素病(CAD)是一种罕见的自身免疫性溶血性贫血，身体的免疫系统会错误地攻击健康的红细胞并导致其破裂（溶血）。在美国、欧洲和日本，CAD影响了大约12000人的生活，与严重疲劳以及血栓栓塞事件和死亡风险增加相关。值得一提的是，Enjaymo是第一个也是唯一一个获批的选择，用于治疗冷凝集素病成人患者的溶血性贫血。

　　关于CADENZA和CARDINAL临床试验

　　此次欧盟的批准是基于2项3期临床试验的数据：CADENZA，一项在近期无输血史（过去6个月内）的CAD成人患者中开展的双盲、安慰剂对照临床试验；CARDINAL，一项为期26周的开放标签研究，在近期接受过输血的CAD患者中进行的单臂关键性研究。

　　在CADENZA A部分试验中，符合条件的患者以1:1的比例随机接受固定基于体重剂量（6.5g或7.5g）的Enjaymo或安慰剂静脉输注，在第0天、第7天给药，然后每隔一周给药一次，直至第26周。该研究的开放标签B部分评估了CAD患者对Enjaymo的长期安全性以及反应的持久性。数据显示，在CADENZA A部分研究中，Enjaymo达到了其主要复合终点和所有次要终点，并表现出对溶血的抑制、血红蛋白水平的增加以及对慢性病治疗功能评估(FACIT)疲乏评分的有临床意义的改善。Enjaymo表现出可接受的安全性特征，耐受性良好。

　　在CARDINAL A部分试验中，患者在第0天、第7天接受基于体重的固定剂量（6.5 g或7.5 g）Enjaymo静脉，然后每2周一次，直至第26周。研究的B部分评价了CAD患者在2年随访期间对Enjaymo的长期安全性和反应持久性。数据结果显示，在CARDINAL A部分研究中，Enjaymo达到了其疗效主要复合终点，即Hb≥12 g/dL或增加至少2 g/dL；从第5周至第26周未输血或使用禁用药物。该研究也达到了其不同的次要终点，包括血红蛋白的改善、胆红素的正常化和FACIT疲劳评分。10%或更多患者发生的最常见不良反应是呼吸道感染、病毒感染、腹泻、消化不良、咳嗽、关节痛、关节炎和外周水肿。13%（3/24）接受Enjaymo治疗的患者报告了严重不良反应。这些严重的不良反应是链球菌败血症和葡萄球菌伤口感染（n=1）、关节痛（n=1）和呼吸道感染（n=1）。

　　关于Enjaymo()

　　Enjaymo(sutimlimab)是一种人源化单克隆抗体，旨在选择性靶向抑制经典补体途径中的C1s，补体途径是先天性免疫系统的一部分。通过阻断C1s，Enjaymo抑制免疫系统补体级联反应的激活，抑制CAD中C1激活的溶血，防止健康的异常破坏。Enjaymo不抑制凝集素和替代途径。Enjaymo于2022年2月获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，作为首个也是唯一一个适用于降低CAD成人患者因溶血导致的红细胞输注需求的治疗方法。日本厚生劳动省于2022年6月批准了Enjaymo。欧洲药品管理局(EMA)也决定维持孤儿药认定。

　　文章来源：香港迈极康医疗中心 http://www.hkmagicure.com/html/xingyedongtai/yaoqidongtai/2022/1118/495.html

　　参考资料：European Commission approves Enjaymo?(sutimlimab)for treatment of hemolytic anemia in adult patients with cold agglutinin disease from https://www.sanofi.com/en/media-room/press-releases/2022/2022-11-17-17-50-00-2558583

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