北京协和医院正式启动DMD心肌病临床试验

　　原标题：北京协和医院正式启动DMD心肌病临床试验

　　2019年第一缕阳光已经洒向大地。新的开始孕育着新的希望。

　　北京协和医院作为国内首屈一指的疑难罕见疾病诊治中心，同时也是中国罕见病联盟的发起者和理事长单位，长期致力于推动罕见病的高水平精准诊治。

　　Duchenne型肌营养不良作为具有代表性的遗传性神经肌肉病，在2018年正式入选国家首批罕见病目录。北京协和医院神经科1938年就已诊治我国第一例假肥大型肌营养不良患者，留下了宝贵的病历资料。今天，北京协和医院依托中国国家罕见病注册系统（NRDRS），已建立保存有完整资料的DMD患者登记随访数据库，到院就诊及随访DMD/BMD确诊患者近2100例。在DMD多学科综合诊治方面，我院始终与国际接轨，在DMD的基因诊断、病理诊断、遗传咨询、产前诊断、康复锻炼、营养调控、心肌病、骨质疏松、脊柱侧弯、呼吸功能不全、生长发育障碍、心理支持等领域均在国内处于引领地位。

　　正是建立在这些基础之上，北京协和医院在国内率先开展研究者发起的DMD心肌病药物干预前瞻性随机对照临床试验，这是第一次由国内医院自主开展的针对DMD患者的药物干预临床试验。本次临床试验由北京协和医院心内科郭潇潇教授牵头，由心内科、神经科、放射科、检验科等科室通力合作，结合我院已在DMD心肌病诊治方面取得的经验，进一步验证高选择性β受体阻滞剂比索洛尔（Bisoprolol，康忻）对DMD心肌病的治疗作用，探索出DMD心肌病诊治的“协和”方案。比索洛尔在心脏领域早已广泛应用，安全性可靠，但尚缺乏在DMD心肌病方面的应用经验。本临床试验将进一步拓展比索洛尔的应用领域。

　　目前，该临床试验已通过北京协和医院伦理委员会批准，并在国际权威ClinicalTrials.gov上登记（NCT号03779646），从今天开始正式入组患者。

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