同行笔记·临床试验中风险与效率的抉择

　　如何平衡临床研究中的风险和效率

　　本文内容仅供医疗卫生专业人士参考。

　　药物临床试验是药物上市前的一个关键步骤。其涉及的环节较多，各种可预期和不可预期的风险共存，任何一环出现质量问题均有可能造成临床试验数据不真实、不完整，导致临床试验注册失败，甚至危害公众用药安全。药物临床试验的质量是保护受试者权益和科学评估药物的重要前提，在这个前提下，如何保证临床研究的效率是临床研究中的重点与难点。

　　【专家个人简介】

　　孔小红

　　南京市第一医院药物临床试验机构办公室主任

　　国家/江苏省药监局药物及医疗器械临床试验检查员

　　中国药学会药物临床评价研究专业委员会临床试验质量管理学组成员

　　中国药学会《中国临床药理学杂志》首届青年委员会副主任委员

　　中国生物医药产业链创新与转化联盟理事、副秘书长、临研服务工委会主委

　　江苏省药学会药物临床评价研究专业委员会副主任委员

　　江苏省医疗器械与药学装备专业委员会常务委员

　　南京药学会理事

　　南京市药物临床试验专业委员会副主任委员

　　作为机构主任

　　平衡风险与效率时最看重什么？

　　平衡风险和效率的时候，我们更注重三个方面：

　　首先是合作伙伴，慎重选择评估合作伙伴可以有效地把控试验风险。

　　其次是伦理首审的方式，如果首审采取伦理互认或者是快审的方式，效率和风险肯定是并存的，在这一环节中需要进行更充分的管理。再者是是临床试验过程的质量把控。但是目前在这个质控中，我们目前更多关注它的时效性，而不是它的形式，这点也需要额外注重。

　　最后是临床试验的过程管理，临床试验是一种群体作战的模式，涉及到多方面，所以我们需要建立一个目标一致、规划严密合规的临床试验质量保证体系。建立一个以项目负责人为首的质量管理组织，这样可以有效地、全面地控制项目实施过程的质量和风险，最终达到我们预期的质量目标。

　　严选合作伙伴

　　打通临床研究各环节

　　在合作伙伴的选择评估方面，首先我们会评估机构管理文件，包括：资质、组织经验、管理经验、质量控制和风险把控的经验等等。

　　对于合作伙伴的运营管理层面，我们会更关注临床试验生态方的各方的人力资源是否充足；在试验全程中，需考量合作伙伴能否保证能够各方及时对接、实时响应，是否对人员进行了有效的培训；全程是否严格按照GCP管理要求进行了规范的管理。在人员上，需要考量派驻的监查员、CRC的职业素养是否优良；他们的GCP意识是否足够；行业基本功是否扎实；工作是否认真负责积极主动。

　　我们希望大家能够尽量选择质量保证体系比较健全、临床试验的组织管理监查经验比较丰富、质量风险把控得比较可靠的申办方，CRO、SMO以及牵头单位。优质的合作伙伴可以更好的实现我们临床试验的质量保障，并更利于达到相关临床试验的目标，以实现试验项目能够顺利通过审评审批，保证药物可以尽快地上市，造福广大病患。

　　着眼伦理首审

　　平衡效率与风险

　　2019年12月1号，新修订的《中华人民共和国的药品管理法》正式实施，明确了国家鼓励新药研发创新，也强调了审评审批流程的优化，以促进新药的快速上市。那么作为药物临床试验启动前阶段的一个重要环节，伦理审查的时效性和审查质量也受到了各方的关注。

　　伦理首审是接受互认以及快审的，其带来的最大优势是充分保障受试者权益，保证我们新药临床性试验科学性、合规性、可行性的情况下，最大限度地节约我们临床试验的启动时间，加快推进新药临床试验的启动速度，造福民众。

　　在伦理首审采取互认或者是快审的前提下，虽然可以缩短临床伦理审查批准的时间，但是操作上需要遵从伦理原则至上，保障受者权益以及保证临床试验的质量才是更关键的要点。

　　聚焦过程管理

　　把控研究质量

　　对于过程管理，首先应该制定质量的目标，设计好我们质控的要素，明确我们质控评价标准。

　　好质控的评价标准包含两大方面，第一方面是符合相关的法律法规指导原则、标准等。第二方面是需要试验相关的文件，如：试验方案、指导原则、相应的试验的规程要求、SOP、中心实验室的操作手册以及相应的临床试验相关的指南等。

　　过程质控的形式主要是由机构层面或者是专业层面的质控员进行。

　　在机构层面上，第一，对于机构、专业独立检查，要依照既定的质控的SOP、相应的质控的计划以及质控的流程进行。第二，机构和试验专员协同检查，机构方面的人员能够有效地指导，丰富机构质控员的临床医技护的知识，提升临床实践的水平。第三，是机构管理部门与监查方的协同检查，双方可以在GCP管理质量检查上有效地进行优势互补，共建共学，协同合作，在已有的临床医技护技能的基础上，能够充分地学习、充分地锻炼，尽快提升GCP的业务水平以及试验的这个质控的技能。

　　在质控员层面上，质控员能力的有个修炼和提升的过程。对质控员的要求上，我们强调的是“五力”和“五能”。“五力”的是指质控的时候，眼力、心力、脑力、笔力、口力，缺一不可；“五能”是我们强调五种质控的技能，能发现问题、能分析问题、能解决问题、能预防问题、能有效杜绝问题。

　　结 语

　　作为新药研发的过程中的重要环节，临床试验是一个高度复杂的过程。临床试验的质量与安全性固然是保护受试者权益及伦理审查的重中之重，但降低研究成本、加快新药与新医疗产品研究进程同样能造福社会与民众。

　　在保证研究效率同时，也需要注重研究质量，同时做好受试者权益权益保护，在二者之间找到一个最佳的平衡点，才能造福更多病患。

　　参考文献：

　　1.Johan PE Karlberg, Marjorie A Speers, 临床试验审查：伦理委员会指南

　　2.胡志民, 贾晓峰. 基于行动者网络理论的临床研究体系构建研究[J]. 中国医药导报, 19(8): 193-封三.

　　3.《药物临床试验质量管理规范（修订稿）》

　　4.肖忠革, 周礼明, 田卓平, 等. 以 GCP 原则指导医院药物临床试验机构的建设和管理[J]. 中国药房.

　　5.中华人民共和国药品管理法

　　6.张东海, 赵留庄, 马秀华. 关于医学伦理审查互认联盟的认知与思考[J]. 中国医学伦理学, 2021.

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