武汉马来酸阿伐曲泊帕片III期临床试验-AVA-ITP 三期临床试验

　　序号

　　指标

　　评价时间

　　终点指标选择

　　1

　　第8天血小板反应率（定义为第8天血小板计数≥50×109/L的受试者比例）。将缺失第8天血小板计数或在第8天前或第8天使用补救治疗的受试者视为血小板无应答者。

　　第8天

　　有效性指标

　　2

　　6周内血小板反应的累积时间（在没有补救治疗情况下，血小板计数≥50×109/L的累计周数）

　　6周内

　　有效性指标

　　3

　　6周内各访视点的血小板计数值

　　6周内

　　有效性指标

　　4

　　6周内至出现血小板反应的时间（定义为：从开始治疗，到首次血小板计数≥50×109/L的时间）

　　6周内

　　有效性指标

　　5

　　6周内持久性血小板反应率（定义为：在无补救治疗情况下，6周治疗期内至6少≥75%周血小板计数≥50 x109/L的7受试者比例）

　　6周内

　　有效性指标

　　6

　　6周内完全有效的受试者比例（完全有效的定义：连续2次血小板计数≥100 ×109/L，间隔至少1周，且未发生出血）

　　6周内

　　有效性指标

　　7

　　6周内部分有效的受试者比例（部分有效的定义：血小板计数≥ 30 × 109/L和至少比基线计数增加2倍，且未发生出血）

　　6周内

　　有效性指标

　　8

　　6周内有至少有一次血小板反应的受试者比例。（血小板反应定义为血小板计数≥50×109/L）

　　6周内

　　有效性指标

　　9

　　6周内发生与cITP相关的出血症状的发生率和严重程度，使用WHO出血量表进行测量，事件包括出血、淤青和瘀点

　　6周内

　　有效性指标

　　10

　　6周至首次出血事件的时间

　　6周至首次出血事件的时间

　　有效性指标+安全性指标

　　11

　　6周至首次具WHO出血量表评分≥3级的出血事件的时间

　　6周至首次具WHO出血量表评分≥3级的出血事件的时间

　　有效性指标+安全性指标

　　12

　　6周治疗期间需要接受补救治疗的受试者比例

　　6周

　　有效性指标

　　13

　　整个研究期间（访视2-访视E6），接受阿伐曲泊帕治疗受试者的血小板反应的累积时间（在没有补救治疗情况下，血小板计数≥50×109/L的累计周数）

　　整个研究期间（访视2-访视E6）

　　有效性指标

　　14

　　接受阿伐曲泊帕治疗受试者中血小板持续反应的受试者比例（血小板持续反应，定义为从首次出现血小板反应后，≥75%周血小板计数≥50 x109/L，且

　　整个研究期间（访视2-访视E6）

　　有效性指标

　　15

　　整个研究期间（访视2-访视E6），接受阿伐曲泊帕治疗受试者的，各访视点的血小板计数值

　　整个研究期间（访视2-访视E6）

　　有效性指标

　　16

　　整个研究期间（访视2-访视E6），接受阿伐曲泊帕治疗受试者，ITP合并用药较基线减少或者停用的受试者比例

　　整个研究期间（访视2-访视E6）整个研究期间（访视2-访视E6）

　　有效性指标

　　17

　　整个研究期间（访视2-访视E6），接受阿伐曲泊帕治疗受试者，需要接受补救治疗的受试者比例

　　整个研究期间（访视2-访视E6）

　　有效性指标

　　18

　　整个研究期间（访视2-访视E6），接受阿伐曲泊帕治疗受试者，根据WHO出血标准，出血症状的发生率和严重程度

　　整个研究期间（访视2-访视E6）

　　有效性指标+安全性指标