辉瑞每周1次长效人生长激素治疗3~18岁患儿III期研究成功

　　来源：雪球App，作者： 医药魔方，（https://xueqiu.com/8965749698/160552363）

　　10月8日，/OPKO Health宣布在3~18岁生长激素缺乏（GHD）儿科患者中开展的评估每周1次注射somatrogon的随机化、开放标签、交叉用药、III期C0311002研究取得成功。

　　C0311002 研究共入组87例3~18岁患者，完成12周治疗周期后交叉用药，43例患者先接受每日1次注射somatropin 后接受每周1次注射somatrogon，44例患者先接受somatrogon后接受somatropin。研究的主要终点是接受12周治疗的治疗负担改善（采用总体生活干预评分进行评估）。

　　顶线数据显示，治疗12周后，每周1次注射somatrogon组患者的平均总体生活干预评分显著低于每日1次注射somatropin组（8.63 vs 24.13），显著改善患者的治疗负担。另外，在关键次要终点指标方面，每周1次注射somatrogon组患者的总体治疗获益也有显著提高。

　　安全性方面，在每个治疗阶段都未发现严重不良事件，1例接受somatrogon治疗的患者因为非严重的治疗相关紧急不良事件（TEAEs）终止治疗。两组的TEAEs均未轻至中度且具有可比性。

　　全球罕见病产品开发负责人Brenda Cooperstone表示：“我们对于somatrogon在临床研究中显示的治疗获益感到兴奋，如果somatrogon获得批准，可以减少对患者日常生活的治疗干预，相比每日1次注射生长激素大大提高了依从性。生长激素缺乏患者长达40年来都必须忍受每日1次注射的治疗负担，我们希望通过提供每周1次注射的长效生长激素来改善当前临床上GHD的治疗标准。”

　　Somatrogon是基于OPKO专有的C末端肽段（CTP）长效技术构成的新分子实体，是在天然生长激素的N末端添加了1个来自人类绒毛膜促性腺激素（HCG）β亚基的CTP拷贝，在C末端添加了2个上述CTP拷贝，达到延长生长激素半衰期的结果。Somatrogon在美国和欧盟均获得了用于治疗儿童和成人生长激素缺乏症的“孤儿药”资格。

　　2014年，与OPKO达成关于 somatrogon治疗GHD的全球开发和商业化合作。根据协议条款，辉瑞负责somatrogon的临床开发、注册和商业化推广。去年10月，辉瑞/OPKO Health曾宣布每周1次注射somatrogon针对青春期前儿童生长激素缺乏症的III期研究取得非劣于每日1次注射somatropin的顶线结果。双方还将进一步评估somatrogon用于其他儿科和成人适应症的潜力。

　　生长激素缺乏症是一种罕见病，其特征在于垂体前叶腺分泌的生长激素不足，影响约1/4000~10000人。在儿童中，这种疾病可能是先天性基因突变引起的，也可能后天获得的。由于患儿体内生长激素水平不足，可能会影响其身高，造成青春期延迟，还可能存在代谢异常、社会心理障碍、认知缺陷。。如果不进行干预治疗，患者成年后身高会非常矮，并且可能会遇到其他健康问题。

　　生长激素缺乏症患者可以接受注射生长激素作为替代疗法，但是数十年以来，生长激素缺乏儿童的常规治疗方法是每日一次生长激素皮下注射，用于改善身高和代谢异常。对于患者和其照护者而言，每日1次注射治疗的负担较重，导致依从性不佳和总体治疗效果下降。

　　9月1日，FDA批准开发的Sogroya（somapacitan）上市，用于治疗成人生长激素缺乏症。Sogroya是FDA批准的首款长效人生长激素，成人患者仅需每周1次皮下注射给药。今年6月26日，Ascendis药业向FDA提交了每周1次TransCon?人生长激素用于治疗儿童生长激素缺乏症（PGHD）的上市申请。

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