欧洲首个且唯一 国内创新靶向药在欧盟获批

　　基于优秀的临床表现，拓舒沃（艾伏尼布）已在美国和中国获批上市。5月10日，欧盟委员会批准靶向治疗药物拓舒沃的两项适应症：联合阿扎胞苷用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）R132突变的不适合接受标准诱导化疗的新诊断的急性髓系白血病（AML）成人患者；以及治疗前已接受过至少一种系统疗法的局部晚期或转移性IDH1 R132突变的胆管癌成人患者。

　　确诊即晚期，艾伏尼布填补市场空白

　　据了解，拓舒沃是欧洲首个且唯一获批的IDH1靶向疗法，此前欧盟委员会已授予其孤儿药资格认定，以认可拓舒沃相较于其它可及治疗给胆管癌和AML患者带来的显著获益优势。IDH1突变是AML和胆管癌疾病进展的主要驱动因素，这两种疾病通常在晚期才被确诊，因此存在未满足的医疗需求。而拓舒沃等新型靶向疗法，因其作用机制与传统化疗不同，逐渐成为可延长患者生存期和改善其生活质量的治疗选择。公开资料显示，IDH1突变的AML和IDH1突变的胆管癌属于难治性和难治愈类型的癌症。AML是成人急性白血病中最常见的类型，恶性程度高且进展迅速，欧洲每年有超过20000例新发病例，75岁以上人群的两年生存率低于10％；胆管癌常与肝硬化或肝脏感染等病史有关，在欧洲每年有约10000例新发病例，患者的五年生存率极低。

　　欧盟委员会对AML的批准得到了AGILE研究数据的支持，这是一项发表在《新英格兰医学杂志》上的全球、III期、多中心、双盲、随机、安慰剂对照临床试验。结果表明，与阿扎胞苷加安慰剂相比，在IDH1突变的AML患者中，拓舒沃联合阿扎胞苷联合能显著延长患者的无事件生存期（EFS）和总生存期（OS），并且具有统计学意义。该研究证明，拓舒沃联合阿扎胞苷是治疗新诊断IDH1突变AML患者的有效和安全的方案。

　　此外，欧盟委员会对胆管癌的批准也得到了ClarIDHy试验数据的支持，这是第一个也是唯一一个针对先前治疗的IDH1突变胆管癌的随机III期试验。主要终点分析显示，相较于安慰剂组，拓舒沃能显著延长独立审查委员会评估的无进展生存期（PFS）且具有统计学意义。

　　已被纳入多项计划，极大减轻患者家庭负担

　　目前，艾伏尼布已在美国获批与阿扎胞苷联合或作为单药治疗用于75岁或以上新诊断的IDH1突变AML患者，或有合并症不能使用强化诱导化疗的患者，以及作为单药治疗IDH1突变复发或难治性AML患者；该产品单药已在美国获批用于经治、局部晚期或转移性的IDH1突变胆管癌患者。同时，艾伏尼布已获中国国家药品监督管理局批准，用于治疗IDH1易感突变的复发或难治性AML成人患者。另有多项临床研究正在全球范围内开展中，包括用于治疗携带IDH1易感突变的复发难治性骨髓增生异常综合征的成人患者（MDS）、晚期胶质瘤等。此外，基石药业正在与国家药品监督管理局药品审评中心就拓舒沃用于一线治疗初治IDH1突变AML患者和用于胆管癌患者开展注册路径讨论。在今后，基石药业计划将在中国香港和台湾地区，以及新加坡递交艾伏尼布的新药上市申请。

　　据悉，基石药业通过“沃润希望—患者救助项目”援助药品 ，减轻疾病对患者家庭和社会的负担，提高患者生活质量。拓舒沃被纳入接近100项主要商业及政府计划，覆盖人口数千万。